線粒體遺傳病的基因治療 - 問答頻道

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線粒體遺傳病的基因治療

男，27歲 2020-04-25 19:01

病情描述:

據(jù)說采取基因治療遺傳性疾病，有不錯的效果，我有遺傳性的線粒體腦肌病，那么，線粒體遺傳病的基因治療方法具體是怎樣的呢？

醫(yī)生回答專區(qū) 因不能面診，醫(yī)生的建議僅供參考

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陽虹主任醫(yī)師沈陽醫(yī)學(xué)院沈洲醫(yī)院 2020-04-25 19:59

線粒體遺傳病有致死的風(fēng)險，所以需要積極治療。目前比較常用的治療方法，包括藥物治療、運動療法、飲食療法、基因治療等。其中基因治療是目前的一種新型治療方法，通過對缺陷基因的異常序列進行矯正，可以修復(fù)缺陷基因；還可以通過導(dǎo)入外源基因，補償缺陷基因，達到治療的目的。
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許明杰副主任醫(yī)師清華大學(xué)附屬垂楊柳醫(yī)院 2020-04-25 19:50

遺傳基因缺陷會導(dǎo)致線粒體腦肌病，患有這種疾病時可以選擇基因治療。這種治療方法的原理就是把外源正常的基因?qū)氲桨屑毎麅?nèi)，矯正、補償基因缺陷。治療策略是把突變型、野生型的mtDNA比例降低，并且利用錯位表達、異質(zhì)表達等，修復(fù)突變的mtDNA，緩解病情。

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