近日，CalliditasTherapeutics歐盟委員會(huì)宣布(EC)已批準(zhǔn)Kinpeygo?有條件上市許可證用于治療快速疾病進(jìn)展的風(fēng)險(xiǎn)，尿蛋白與肌酐的比例(UPCR)≥1.成人原發(fā)性免疫球蛋白5克/克A(IgA)腎病(primaryimmunoglobulinA(IgA)nephropathy，IgAN)。

Kinpeygo孤兒藥是第一種也是唯一批準(zhǔn)的治療方法IgAN的藥物。IgAN這是一種罕見的進(jìn)行性自身免疫性腎病。50%以上的患者可能進(jìn)展為終末期腎病(ESRD)。

上市許可證適用于冰島、挪威、列支敦士登等27個(gè)歐盟成員國(guó)。Calliditas將Kinpeygo?上市許可證轉(zhuǎn)讓給其商業(yè)合作伙伴STADA，STADA計(jì)劃于2022年下半年在歐洲推出Kinpeygo。

Kinpeygo的批準(zhǔn)基于NeflgArd關(guān)鍵性3期研究A部分的療效和安全性數(shù)據(jù)，該研究是一項(xiàng)正在進(jìn)行的、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的多中心研究，旨在評(píng)估Kinpeygo16mg口服劑量和安慰劑每天一次IgAN成人患者的療效和安全性。Kinpeygo開發(fā)名稱為Nefecon，在活檢中確認(rèn)IgAN、eGFR≥35mL/min/1.73m2.蛋白尿(定義為≥1g評(píng)估/天)患者。這些固定劑量或最大耐受性RAS阻斷劑治療。

數(shù)據(jù)顯示，每天服用16次mgKinpeygo治療9個(gè)月后，蛋白尿比基線減少31%，安慰劑組減少5%，具有統(tǒng)計(jì)意義。與安慰劑相比，治療9個(gè)月后，Kinpeygo16mg每天一次在eGFR上提供了統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著和臨床相關(guān)的7%治療益處(p=0.0014)。這三個(gè)月九個(gè)月.87mL/min/1.73m2的治療好處對(duì)應(yīng)于接受Kinpeygo16mg患者每天從基線0出發(fā)一次.17mL/min/1.73m2的輕微減少和4.04mL/min/1.73m接受安慰劑的患者基線惡化。